FDA chấp thuận thuốc chống đông máu đầu tiên cho trẻ em có cục máu đông có khả năng đe dọa tính mạng

Người dịch: SVD4. Cao Trần Nam Kha – ĐH Duy Tân.

Hiệu đính: DS. Hoàng Thị Hồng Thanh – ĐH Dược Hà Nội

Nguồn: Đăng ngày 16/05/2019. Pharmacy Times. FDA Approves First Anticoagulant for Children with Potentially Life-Threatening Blood Clots. Link

Các quan chức của FDA đã phê duyệt thuốc tiêm Natri Dalteparin (Fragmin, Pfizer), sử dụng đường tiêm dưới da, để giảm sự tái phát của huyết khối tĩnh mạch (VTE) có triệu chứng ở bệnh nhân nhi từ 1 tháng tuổi trở lên. Đây là thuốc chống đông máu đầu tiên được chỉ định cho bệnh nhân nhi được Cơ quan chấp thuận.

VTE có thể bao gồm huyết khối tĩnh mạch sâu và thuyên tắc phổi, có thể dẫn dến tử vong.

Trong một truyên bố, ông Richard Pazdur, MD, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu Ung thư xuất sắc của FDA và quyền Giám đốc của Văn phòng sản phẩm Huyết học và Ung thư tại Trung tâm Nghiên cứu và đánh giá thuốc của FDA cho biết: “Hầu hết trẻ em bị VTE đang chiến đấu với một căn bệnh nghiêm trọng hàng đầu như ung thư hoặc bệnh tim bẩm sinh. Họ không chỉ chiến đấu với một căn bệnh nghiêm trọng, mà còn có một tình trạng như VTE, có thể dẫn đến các biến chứng đáng kể và thậm chí tử vong.”

Theo FDA, ứng dụng của Pfizer cho Natri Dalteparin được đưa ra trong tình trạng đánh giá ưu tiên, vì nhu cầu không được đáp ứng.

Ông Pazdur nói: “Trước khi có sự chấp thuận này, đã không có liệu pháp nào được FDA chấp thuận để điều trị VTE ở bệnh nhân nhi. Chúng tôi vẫn cam kết các phương pháp điều trị tiên tiến cho trẻ em có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.”

VTE thường phát triển như một biến chứng thứ phát của các tình trạng lâm sàng tiềm ẩn như Catheter tĩnh mạch, ung thư, nhiễm trùng, bệnh tim bẩm sinh và chấn thương hoặc phẫu thuật. VTE ở trẻ em có liên quan đến việc tăng nguy cơ tử vong tại bệnh viện, VTE tái phát và hội chứng sau huyết khối.

Natri Dalteparin lần đầu tiên được FDA chấp thuận vào năm 1994. Hiệu quả của Natri Dalteparin ở trẻ em dựa trên một thử nghiệm đơn với 38 bệnh nhân nhi bị huyết khối tĩnh mạch sâu có triệu chứng và/hoặc thuyên tắc phổi. Bệnh nhân đã được điều trị bằng Natri Dalteparin trong tối đa 3 tháng, với liều khởi đầu theo tuổi và cân nặng.

Khi hoàn thành nghiên cứu, 21 bệnh nhân đạt được sự tiêu VTE tiêu chuẩn, 7 bệnh nhân cho thấy sự thoái lui, 2 bệnh nhân cho thấy không có thay đổi, không có bệnh nhân nào tiến triển VTE và 1 bệnh nhân tái phát VTE. Các tác dụng phụ thường gặp của bệnh nhân dùng Natri Dalteparin là chảy máu, bao gồm giảm tiểu cầu, tụ máu, đau tại vị trị tiêm và tăng transaminase thoáng qua.

Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên sử dụng thận trọng trong tình trạng tăng nguy cơ xuất huyết và theo dõi chặt chẽ sự giảm tiểu cầu ở bất kỳ mức độ nào. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe cũng được cảnh báo không nên sử dụng các công thức đa liều chứa chất bảo quản rượu benzyl cho trẻ sơ sinh vì chúng có chứa rượu benzyl và không nên sử dụng.

Bệnh nhân nên làm xét nghiệm công thức máu định kỳ. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên theo dõi chặt chẽ bệnh nhân chảy máu khi dùng Natri Dalteparin cho bệnh nhân hiện đang dùng thuốc chống đông máu. Bệnh nhân có nguy cơ mắc VTE có thể tiếp nhận điều trị hoặc can thiệp nhất định để giúp giảm khả năng hình thành cục máu đông, bao gồm dùng thuốc chống đông máu.

Nhãn Natri Dalteparin của Pfizer chứa một bảng cảnh báo để cảnh báo cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân rằng tụ máu ngoài màng cứng hoặc cột sống có thể xảy ra ở những bệnh nhân đã được chống đông máu do dùng một số loại thuốc như Heparin trọng lượng phân tử thấp (LMWH) hoặc Heparinoids và được gây tê tủy sống hoặc chọc dò tủy sống. Những khối máu tụ này có thể gây liệt lâu dài hoặc vĩnh viễn. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên cân nhắc những rủi ro này khi lên lịch cho bệnh nhân làm thủ thuật cột sống vì bệnh nhân có thể có nguy cơ tiến triển VTE cao hơn.