Thuốc kháng khuẩn đầu tiên nhắm đến bệnh phổi nghiêm trọng ở người lớn được thông qua bởi LAPD

Dịch: SV. Lê Ngọc Quỳnh Như – Trường ĐH Y Phạm Ngọc Thạch

Hiệu đính: DS. Phan Thị Thu

Nguồn: https://www.pharmacytoday.org/article/S1042-0991(18)31653-0/fulltext

Vào cuối tháng 9, FDA đã chấp thuận  hỗn dịch Liposome dạng hít chứa amikacin (Arikayce, Insmed), một loại thuốc kháng khuẩn nhóm aminoglycoside, để điều trị bệnh phổi gây ra bởi nhóm Mycobacterium avium (MAC) ở những bệnh nhân độ tuổi trưởng thành không đáp ứng với điều trị thông thường. MAC là một loại Mycobacteria không gây bệnh laothường được tìm thấy trong nước và đất. Các triệu chứng là ho dai dẳng, mệt mỏi, sụt cân, đổ mồ hôi đêm và đôi khi khó thở và ho ra máu.

Trong một bản tin từ Insmed, giáo sư y khoa David Griffith tại Trung tâm Khoa học Y tế Đại học Texas phát biểu rằng:“Bệnh nhân bị bệnh phổi MAC không đáp ứng với các liệu pháp hướng dẫn điều trị  cơ bản sắn có có thể đối mặt với sự hạn chế về chất lượng cuộc  sống do căn bệnh này gây suy nhược và dần chuyển biến xấu”. Amikacin có tiềm năng giải quyết các trường hợp đó

Griffith là điều tra viên chính của thử nghiệm lâm sàng đang chuyển sanggiai đoạn III, một thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát, ngẫu nhiên và toàn cầu, trong đó bệnh nhân được chỉ định vào một trong hai nhóm điều trị: một nhóm nhận phác đồ  amikacin kết hợp với các khác sinh cơ bản khác, nhóm còn lại không thêm amikacin.

Đến tháng thứ sáu điều trị, 29% bệnh nhân được điều trị bằng amikacin không có sự phát triển của vi khuẩn mycobacterium trong mẩu nuôi cấy đờm 3 tháng liên tiếp, so với 9% bệnh nhân không được điều trị bằng amikacin.

Thuốc đầu tiên được phê duyệt theo con đường LPAD

Amikacin là liệu pháp đầu tiên được chấp thuận tại Hoa Kỳ dành riêng cho bệnh nhân mắc bệnh phổi MAC và lần đầu tiên được phê duyệt thông qua LPAD (the Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs). LPAD được thành lập bởi Quốc hội theo Đạo luật Điều trị thế kỷ 21 nhằm thúc đẩy sự phát triển và phê duyệt thuốc kháng khuẩn và kháng nấm để điều trị các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng trong một số lượng hạn chế bệnh nhân  khó chữa

Các nghiên cứu về thuốc có thể chỉ trả lời các câu hỏi tập trung về tính an toàn và hiệu quả của nó. Do hiện tại chỉ có số ít dữ liệu về an toàn và hiệu quả lâm sàng, thuốc được dành riêng để sử dụng ở một số ít người lớn  có rất ít thuốc hoặc không lựa chọn được  thuốc thay thế. Người ta không biết liệu amikacin có an toàn và hiệu quả ở trẻ dưới 18 tuổi hay không.

FDA đang yêu cầu Insmed tiến hành một nghiên cứu bổ sung giai đoại sau khi lưu hành để làm rõ hơn các lợi ích lâm sàng của thuốc.

Rủi ro, chương trình hỗ trợ bệnh nhân

Thông tin kê đơn bao gồm một khung cảnh báo về nguy cơ tăng  các nguy cơ về các bệnh về đường hô hấp. Các tác dụng phụ phổ biến khác là khó nói, ho, tổn thương thính giác, kích ứng đường hô hấp trên, đau cơ xương khớp, mệt mỏi, tiêu chảy và buồn nôn.

Insmed đang cung cấp một chương trình hỗ trợ cho bệnh nhân được kê đơn có amikacin; bệnh nhân có thể liên hệ đến 833-ARIKARE để biết thêm thông tin chi tiết và để đăng ký.

Tư vấn bệnh nhân

Khuyên bệnh nhân đọc hướng dẫn điều trị được chấp thuận bởi FDA và hướng dẫn sử dụng thuốc, cho biết chúng được hấp thu thông qua  hệ thống máy xông khí dung Lamira. Nói với bệnh nhân về các tác dụng không mong muốn có thể xảy ra sau đó, có thể nhẹ hoặc rất nguy hiểm bao gồm vấn để về đường hô hấp như là viêm dị ứng đường hô hấp, co thắt phế quản hoặc làm tệ hơn bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính. Cung cấp cho bệnh nhân thông tin về chương trình hỗ trợ 833-ARIKARE

Hỗn dịch liposom xông hít Amikacin (Arikayce)

• Nhà sản xuất: Insmed
• Chỉ định: Điều trị các bệnh về phổi gây ra bởi Nhóm Mycobacterium avium ở bệnh nhân là người lớn, những ngưỡi mà không đáp ứng với các điều trị thông thường khác
• Liều dùng: 1 liều/ ngày hít bằng miệng  đạt được 590 mg/8.4 ml lọ nhỏ, được hấp thu với hệ thống xông khí dung
• Chú ý: cần cân nhắc sử dụng thuốc giãn phế quản với bệnh nhân có tiền sử bệnh liên quan đến phản ứng quá mẫn rất nhanh ở đường hô hấp . Chống chỉ định cho bệnh nhân dị ứng với aminosid